三聚氰胺被认为毒性轻微，研究证明，动物长期摄入三聚氰胺会造成生殖、泌尿系统的损害，膀胱以及肾部的结石，并可进一步诱发膀胱癌。1994年国际化学品安全规划署和欧洲联盟委员会合编的《国际化学品安全手册》第三卷和国际化学品安全卡片也只说明：长期或反复大量摄入三聚氰胺可能对肾与膀胱产生影响，导致产生结石。
据食品安全专家陈君石院士介绍，美国食品药品监管局(FDA)根据啮齿类动物试验所得最小无作用水平(NOEL)63毫克/公斤体重作为依据，按100倍推算到人体安全性，设定三聚氰胺的人群每天耐受摄入量(TDI)为0.63毫克/公斤体重。我们在进行三聚氰胺风险评估时，以三聚氰胺的人群每天耐受摄入量(TDI)0.63毫克/公斤体重为依据，考虑不同月龄婴幼儿的体重和推荐配方奶粉的食用量，进行婴幼儿配方奶粉中安全阈值的推算，以最严格的0-6月龄的婴幼儿作为保护对象，每天最大摄入奶粉150克(以6月龄婴儿计)，体重以7.0公斤计算，则婴幼儿配方粉中的安全阈值应为15毫克/公斤。
经临床专家分析，婴幼儿在摄入含有高浓度三聚氰胺污染的奶粉后，可引起泌尿系统疾患。目前患泌尿系统结石的婴幼儿，主要是食用了三聚氰胺含量特别大的三鹿牌婴幼儿奶粉引起的。对甘肃省进行的流行病学调查结果表明，大多数患儿是摄入了三聚氰胺浓度为高达2563毫克/公斤的三鹿牌婴幼儿奶粉3至6个月后发病的。
医学专家认为，如果摄入的三聚氰胺含量较低，会很快经肾脏排出，不会对人体健康造成危害。食用被三聚氰胺污染的婴幼儿奶粉导致泌尿系统结石病情较轻的患儿预后较好;即使发生急性肾功能衰竭，如及时治疗，肾功能也可以恢复。